“El Proyecto 401” nació en 2012 para recaudar fondos para curarel Síndrome de DuplicaciónMECP2

“Considerando la experiencia con los modelos del Síndrome de Rett creemos que hay buenas posibilidades para que varios síntomas de la duplicación puedan ser reversibles.”
— Dra. Huda Zoghbi Febrero 2013

NUESTRA MISIÓN

Curar el Síndrome de Duplicación MECP2.

NUESTRO NOMBRE

En 2012, los padres intentaron recaudar fondos para los primeros experimentos sobre la reversibilidad del Síndrome de Duplicación MECP2, encargados por el Baylor College of Medicine. Cada familia se comprometió a recaudar 401.00 dólares para cubrir los costes del programa de investigación. Esta iniciativa ha tenido éxito y así nació "El Proyecto 401".  Se ha mantenido este nombre porque es fundamental en nuestra filosofía : el conjunto de los esfuerzos individuales produce resultados de gran impacto.

NUESTRA ESTRUCTURA

"El Proyecto 401" nació gracias a los padres de los niños afectados por el Síndrome de Duplicación MECP2. Hoy, "El Proyecto 401" vive gracias a un grupo de padres que dirigen la recaudación de fondos, la interación entre los científicos, las publicaciones de los descubrimientos científicos y las actividades en las redes sociales. Los costes de la gestión del "Proyecto 401" sonmínimos, yde ellos se ocupan los padres coordinadores del proyecto.  Cada centavo que se dona a "El Proyecto 401" se destina a la investigación científica.

NUESTRA RELACIÓN CON EL RETT SYNDROME RESEARCH TRUST

Todos los fondos que se recogen con las iniciativas del"Proyecto 401" confluyen directamente en el Rett Syndrome Research Trust MECP2 Duplication Syndrome Fund. El Rett Syndrome Research Trust (RSRT) es una organización sin ánimo de lucro registrada oficialmente y todas las donaciones son completamente deducibles de impuestos (esto vale en los Estados Unidos, en los otros países hay que ver las leyes locales).

El Síndrome de Duplicación MECP2 fue descubierto en 2005 por la Doctora Huda Zoghbi durante su investigación sobre el Síndrome de Rett. Los dos síndromes se deben a mutaciones en el gen MECP2. Los individuos con el Síndrome de Rett no producen suficiente proteína MECP2 en su cerebro, mientras que los afectados por el Síndrome de Duplicación MECP2 producen una cantidad excesiva de la misma. La investigación sobre el Síndrome de Rett, que se había descubierto precedentemente, ha preparado el camino para la prometedora investigación,  para curar el Síndrome de Duplicación MECP2.

L' RSRT fue fundado en 2008 por Monica Coenraads. A partir de 1999, Monica ha apoyado y sostenido la investigación sobre las enfermedades causadas por las mutaciones del gen MECP2. La comunidad de las familias de personas afectadas por el Síndrome de Duplicación MECP2 es absolutamente afortunada por el hecho de que Monica haya permitido a la investigación sobre el síndrome obtener el apoyo del RSRT. Bajo la guía de Monica, se han recaudado más de40.000.000 de dólares. El RSRTintervienecontratando y coordinando constantemente científicos, personal médico, la industria, los inversores y las familias afectadas. Estas relaciones aceleran el desarrollo y la ejecución de un programa de investigación científica que ni la industria ni los académicos podrían lograr por su cuenta. El RSRT identifica, solicita, evalúa, escoge las prioridades, apoyando y gestionando ambiciosos proyectos de investigación que tienen más posibilidades que otros por tener un impacto en las vidas de las personas afectadas por el Síndrome de Rett y por las de DuplicaciónMECP2.



LOS RESULTADOS QUE HEMOS LOGRADO

En 2012, "El Proyecto 401" pasó aproximadamente de 5.000 dolares a más de 270.000 dolares en su primer año.

En 2012, "El Proyecto 401" ha financiado en su totalidad el Genetic Reversal Project del cual se ha ocupado el laboratorio de la Doctora Huda Zoghbi.

En 2012, "El Proyecto 401" ha financiado en su totalidad la Terapia Génica: Vector-Based RNAi project en el laboratorio del Doctor Kevin Foust.

En 2013, "El Proyecto 401" ha financiado en su totalidad el Pharmaceutic Screen project del cual se ha ocupado el laboratorio de la Doctora Huda Zoghbi.

En 2013, con la colaboración del Blake McMillan Trust y de la Van Wright Foundation, "El Proyecto 401" ha contribuido a financiar por entero el MECP2 Duplication Syndrome Database project desarrollado por la Doctora Helen Leonard.